【byb.cn 】（來(lái)源：生命時(shí)報(bào)）近日，全球首個(gè)漸凍癥精準(zhǔn)治療藥物托夫生注射液在國(guó)內(nèi)開(kāi)出首張?zhí)幏健?3歲的李女士在北京大學(xué)第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科接受了該藥的腰穿鞘內(nèi)注射治療。

　　董長(zhǎng)喜

　　《生命時(shí)報(bào)》 2025-06-24 第1906期 第19版

　　“漸凍癥”，是肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的俗稱，在我國(guó)的患病率約為十萬(wàn)分之三。它是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病，通常會(huì)導(dǎo)致患者大腦和脊髓中與運(yùn)動(dòng)相關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞逐漸死亡，引起全身與自主運(yùn)動(dòng)相關(guān)的肌肉無(wú)力和萎縮，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無(wú)力等問(wèn)題而死亡。目前針對(duì)該病的治療藥物只有利魯唑和依達(dá)拉奉，患者選擇有限。據(jù)了解，并非所有ALS患者都適合注射這種新藥。研究證實(shí)，超氧化物歧化酶1（SOD1）是ALS的致病基因之一，也是中國(guó)ALS人群中最常見(jiàn)的致病基因。托夫生注射液正是針對(duì)這一基因突變的對(duì)因治療藥物，可減少毒性蛋白蓄積，從源頭減輕運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷，延緩疾病進(jìn)展。此前的3期臨床研究證實(shí)，該藥具有延緩疾病進(jìn)展的作用，且安全性較好。